Full article:
http://www.chron.com/news/health/article/Innovative-studies-offer-new-hope-for-IBD-patients-4370322.php#photo-4351754
Chron, 20 March 2013
In 2006, Magen Ellis Cherry was 19 years old and running to become Miss Texas USA, when she started getting strange ulcers in her mouth and later developed excruciating abdominal pain. In pain and weak from not eating, Cherry won the pageant anyway. Three days later, the new Miss Texas USA had a colonoscopy and learned she had ulcerative colitis. Her colon was inflamed, throwing her entire digestive process into chaos.
She took a mild drug for the inflammation, and when it stopped working, a doctor put her on steroids. Over the next couple of years, Cherry's health became worse; by 2008, she had constant stomach pain and she lived in constant pursuit of the nearest restroom. For days at a time, she couldn't handle eating solid food. The ulcers in her mouth returned.
Her parents urged her to consider having her colon removed, but Cherry wouldn't hear of it. It took another year of suffering before she gave in. And while the surgery worked - Cherry's not in pain anymore - she still has to plan her life around colitis, from what she can eat to how far she can stray from a restroom.
Cherry's story will sound familiar to anyone who's dealt with an inflammatory bowel disease.
Chronic conditions such as colitis and Crohn's disease are a lifelong challenge to manage, and they cause a lot of pain, misery and embarrassment along the way.
More than a million Americans have inflammatory bowel diseases such as Crohn's and colitis. They're autoimmune conditions - the immune system overreacts to the normal bacteria found in the digestive tract, attacking it as if it were an infection. And once it starts, the body keeps on attacking, making the lining of the intestines irritated and inflamed.
That inflammation can create sores and ulcers. Deep ulcers can turn into fistulas, tunnels that develop between loops of the intestine or even between the intestine and nearby organs, allowing the intestine's contents to leak out.
In people who have colitis, this happens in the colon; for those who have Crohn's, the immune system may attack anywhere along the digestive tract, from mouth to rectum. But both diseases result in the same symptoms - abdominal pain, cramping, persistent diarrhea, vomiting and fever.
We don't know exactly what causes IBD. It's part genetics, part environmental, part immune system regulation.
The good news: Doctors are getting better at diagnosing IBD. More physicians are specializing in treating these conditions. And researchers are developing new ways to treat the patients who have them. Here's a look at what's on the horizon for patients with IBD:
Repurposed drugs
Before resorting to surgery, doctors prescribe standard medications: mesalamines for mild colon inflammation, and for more serious cases, biologics such as adalimumab or infliximab. Steroids will reduce intestinal inflammation, too, though they're hard on the rest of the body.
Right now, trials are testing drugs that are approved for other illnesses but may work well to treat IBD. One of those is golimumab, a drug used to treat rheumatoid arthritis. It's being tried as a treatment for ulcerative colitis. Another drug, ustekinumab, is approved for patients with psoriasis - but at higher doses, it's being tested as a treatment for Crohn's disease. If these get approval from the FDA, doctors will have a few more tools to help patients cope.
Genetics
How severe is your IBD going to be? Will it worsen? Develop complications?
A blood test can reveal the answers.
A blood study called Prometheus reveals a patient's genetic makeup, which helps him anticipate how the disease will progress and then determine the most effective, appropriate treatment.
In general, there are two approaches to treating IBD: "top-down" and "step-up" therapy. With "step-up" therapy, you start with milder drugs, then add or switch to stronger ones if they don't do the trick. In "top-down" treatment, you start with the most potent drugs available; it can disrupt the course of the disease and prevent a patient from developing complications, but it's more medication than a lot of patients need.
Now, instead of guessing, doctors can look at genetic markers to determine which type of therapy is best for each patient.
Stem-cell infusions
Another promising development being tested right now: stem-cell infusions.
In this treatment, stem cells derived from a full-term human placenta are given to patients with Crohn's disease. The goal is to decrease symptoms and reduce inflammation in the intestine.
Microbe mapping
Remember the human genome project, the worldwide effort to map the body's genes? Scientists are applying the same focus to the microbes that live in the human body - and the gastrointestinal tract, of course, has plenty of those.
The microbiome of someone who has inflammatory bowel disease, it's different from someone who's healthy. This knowledge has triggered some projects that transplant a healthy person's stool into a patient with IBD to increase the presence of healthy bacteria and reduce the disease's symptoms.
Worm cocktail
Here's a solution that sounds bizarre but makes good sense to researchers: using a pig parasite to treat patients with ulcerative colitis.
In this study, patients drink a liquid containing microscopic pig whipworm eggs, which live for a short time in the GI tract. While it does not cause disease in humans, it triggers the immune system to say, 'What is this new bug that's in me? Let me go attack.' And while the immune system is occupied by the harmless parasite, the gastrointestinal tract has a chance to heal.
All of these treatments may be available soon, offering new options for people with IBD.
For Cherry, who's now 26, surgery was the only answer. She's no longer taking pain medication or steroids, and she sees her colorectal surgeon just once a year. She's now a spokeswoman for the Crohn's and Colitis Foundation of America.
Every time she talks to people who have been diagnosed, Cherry said, she realizes she can't tell them what to expect from the disease. "There's no textbook answer," she said. "It's trial and error on an individual basis."
SK:
V roku 2006, Magen Ellis Cherry mala 19 rokov old a bola zapojená do súťaže Miss Texas USA, keď si všimla zvláštne vredy v ústach a neskôr začala mať
hrozné bolesti brucha. I keď mala bolesti a bola slabá z neschopnosti
jedenia, Cherry aj tak vyhrala súťaž. O tri dni neskôr,
nová Miss Texas USA podstúpila kolonoskopiu a zistila, že má ulceróznu
kolitídu. Jej hrubé črevo bolo zapálené, čo uviedlo
celý tráviaci trakt do chaosu.
Začala
brať slabé lieky proti zápalu, a keď prestali účinkovať, doktor jej
predpísal steroidy. Počas nasledujúcich rokov, Cherrino
zdravie sa zhoršilo; do roku 2008 mala neustále bolesti brucha a žila v neustálom
hľadaní najbližších záchodov. Niekedy nemohla jesť
pevnú potravu niekoľko dní. Vrátili sa jej ústne vredy. Jej rodičia ju prosili, aby rozmýšľala nad odstránením hrubého čreva, ale
Cherry o tom nechcela ani počuť. Po roku ďalšieho
trápenia sa sa ale vzdala. A i keď sa operácia vydarila –
Cherry už nemá bolesti – stále musí plánovať svoj život okolo kolitídy, od toho
čo môže jesť až po ako ďaleko môže ísť od záchodu.
Cherrin
príbeh sa bude zdať podobný každému, kto sa stretol s zápalovým črevným
ochorením. Chronické choroby ako kolitída alebo Crohnova
choroba sú celoživotnými výzvami a spôsobujú veľa bolesti, utrpenia a zahanbenia.
Viac
ako milión Američanov trpí zápalovými črevnými ochoreniami. Sú to autoimunitné ochorenia - imunitný systém prehnane reaguje na normálne
baktérie, ktoré sa nachádzajú v tráviacom trakte, a napáda ich ako infekciu. A ako sa to už raz začne, telo neústale napáda a spôsobuje, že je
sliznica čriev podráždená a zapálená.
Zapálenie
môže spôsobiť rany a vredy. Hlboké vredy sa môžu
premeniť na fistuly - tunely, ktoré sa vytvárajú v slučkách čriev a medzi
črevami a okolitými orgánmi, a tým spôsobiť že črevný obsah preteká.
U ľudí
s kolitídou, toto sa týka hrubého čreva; u ľudí s Crohnovou chorobou môže
imunitný systém napádať hociktorú časť tráviaceho ústrojenstva, od úst až po
konečník. Ale obidve ochorenia vyústia do rovnakých
príznakov – bolesti brucha, kŕče, neustupujúca hnačka, zvracanie a horúčka.
Dodnes
sa presne nevie, čo spôsobuje zápalové črevné ochorenia. Je to zčasti genetika, zčasti faktory životného prostredia a regulácia
imunitného systému.
Dobré
správy: Doktori sa zlepšujú v diagnostike týchto
ochorení. Viac ľudí sa teraz špecializuje na ich
liečbu. A výskumníci vyvíjajú nové cesty, ako liečiť
pacientov. Tu je ukážka toho, čo je na horizonte pre
pacientov so zápalovými črevnými chorobami:
Lieky so zmeneným účelom
Predtým
ako sa doktori uchyľujú k operáciám, predpisujú pacientom štandardné lieky: mesalamíny pre mierne zapálenie čriev, a pre vážnejšie prípady
biologické liečivá, ako adalimumab alebo infliximab. Steroidy tiež zredukujú črevné zápaly, ale majú nechcené vedľajšie účinky
na ostatné časti tela.
Práve
teraz sa testujú lieky určené na iné choroby, ktoré by mohli liečiť aj
zápalové črevné choroby. Jeden z nich je golimumab, liek na
reumatickú artritídu. Je testovaný na liečenie ulceróznej
kolitídy. Ďalší liek, ustekinumab, je používaný na
liečbu lupienky – ale vo vyšších dávkach je testovaný aj ako liečbu pre
Crohnovu chorobu. Ak budú schválené FDA, doktori budú mať
viac pomôciek, ako pomôcť pacientom.
Genetika
Aké vážne
bude tvoje črevné ochorenie? Zhorší sa? Objavia sa komplikácie?
Krvný
test môže objaviť odpovede.
Krvný
test Prometheus zistí pacientove genetické zloženie, čo mu umožní predvídať
vývoj choroby a určiť najefektívnejšiu a najvhodnejšiu liečbu.
Vo
všeobecnosti sú dva typy liečby: zhora dole a zdola hore. V terapii „zdola hore" začnete s miernejšími liekmi a ak
tie nepomôžu, tak pridáte alebo prejdete na silnejšie lieky. V liečbe „zhora dole“ začnete s najsilnejším dostupným liekom,
ktorý naruší priebeh choroby a zabráni vzniknutiu komplikácií, ale táto
liečba zase znamená, že pacient berie viac liekov, ako by potreboval.
V súčastnosti
sa, namiesto hádania, doktori pozrú na genetické markery a určia, ktorý typ
terapie je pre pacienta najlepší.
Infúzia s kmeňovými bunkami
Ďalší
sľubný vývoj je testovaný práve teraz: infúzia s kmeňovými bunkami.
Počas tejto
liečby sa pacientom s Crohnovou chorobou dajú kmeňové bunky z vyvinutej
ľudskej placenty. Účelom je znížiť príznaky a redukovať črevný zápal.
Mapovanie mikróbov
Pamätáte
si program ľudského genómu, celosvetový pokus o zmapovanie génov tela? Vedci
sa teraz podobne sústreďujú na mikróby, ktoré žijú v ľudskom tele - a tráviaci
trakt ich má, samozrejme, veľa.
Črevná
mikroflóra niekoho so zápalovým črevným ochorením je iná ako u zdravého
človeka. Tento fakt vyústil do niekoľkých projektov
transplantovať stolicu zdravého človeka do pacienta so zápalovým črevným
ochorením, aby sa zvýšil počet dobrých baktérií a znížili sa symptómy
choroby.
Červí kokteil
Tu je
riešenie, ktoré sa zdá bizardné, ale dáva zmysel vedcom: použiť parazit prasaťa na liečenie pacientov s ulceróznou kolitídou.
V tomto
výskume, pacienti vypijú tekutinu obsahujúcu mikroskopické prasačie červie (whipworm)
vajíčka, ktoré krátky čas žijú v tráviacom ústrojenstve. Zatiaľ čo nespôsubujú choroby u ľudí, vyvolajú imunitnú reakciu
systému: „Čo robí tento nový chrobák vo mne? Musím ho napadnúť". A zatiaľčo je imunitný systém zaneprázdnený
neškodným parazitom, črevný trakt ma šancu liečiť sa.
Všetky
tieto liečby môžu byť už skoro dostupné, a poskytujú nové možnosti pre
ľudí so zápalovými črevnými chorobami.
Pre
Cherry, ktorá má teraz 26 rokov, operácia bola jediná možnosť. Teraz je hovorkyňou
pre Nadáciu Crohnovej choroby a kolitídy v Amerike.
Vždy
keď sa Cherry rozpráva s ľudmi, ktorým bola tiež diagnostikovaná choroba,
uvedomuje si, že im nemôže povedať, čo očakávať od choroby. „Neexistuje žiadna učebnicová odpoveď“, vraví. "Je to veľmi individuálne – každý sa učí na vlastnej koži“.